Терапия стволовыми клетками из собственных клеток организма улучшает двигательные навыки у пациентов с болезнью Паркинсона.

0
23

Стволовые клетки, полученные из образца кожи и «перепрограммированные» в лабораторных условиях в клетки, продуцирующие дофамин, возможно, помогли пациенту из США с болезнью Паркинсона улучшить моторную функцию через полтора-два года после имплантации в головной мозг. Это следует из результатов ранее уникальной терапии, представленной в New England Journal of Medicine (2020; 382: 1926-1932 ).

Болезнь Паркинсона является одним из первых заболеваний, при которых были опробованы методы лечения стволовыми клетками. В конце 1980-х пациенты из Соединенных Штатов и ​​Швеции первоначально получали образцы тканей из собственного мозгового вещества надпочечников, клетки которого продуцируют дофамин в ограниченной степени. Позже использовались клетки головного мозга эмбрионов 8-9 недель беременности, терапия которыми в Соединенных Штатах все чаще сталкивалась с этическими проблемами. Юридические ограничения, а также не совсем выдающиеся результаты терапии привели к отказу от лечения.

Прогресс в восстановлении стволовых клеток пробудил интерес к лечению в последние годы. С развитием индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (клеток iPS) этических барьеров можно избежать, поскольку клетки могут быть получены из образца кожи пациента, в качестве доноров клеток не требуется плод. А поскольку клетки исходят от самого пациента, после имплантации не следует опасаться реакции отторжения.

Пациенты не нуждаются в иммунодепрессантах после лечения. Проблемы безопасности в отношении ячеек iPS также, похоже, решены, поскольку вирусы больше не требуются для «перепрограммирования». Больше нет никаких опасений, что гены могут быть вставлены в «неправильное место» в ДНК клеток и вызвать рост рака, активируя онкогены.

Осенью 2017 года команда ученых из больницы Маклин в Бостоне впервые провела трансплантацию стволовых клеток 69-летнему пациенту. Фибробласты выделяли из биоптата кожи и помещали в iPS в лаборатории. Затем их дифференцировали в дофаминергические клетки-предшественники и имплантировали в левый путамен пациента. Операция на правой стороне была повторена через 6 месяцев.

С момента операции функция имплантированных стволовых клеток была несколько раз исследована с помощью позитронно-эмиссионной томографии. Использовали трассер (18F-DOPA), который связывается с ферментом DOPA-декарбоксилазой. Он участвует в производстве нейротрансмиттера дофамина, недостаток которого отвечает за симптомы болезни Паркинсона.

В первые 3 месяца было первоначально снижение сигналов 18F-DOPA, так что страх о неэффективности терапии сохранялся. Похоже, что производство дофамина все же увеличилось, что могло повлиять на симптомы пациента.

Согласно результатам, представленным учеными, значения в части III MDS-UPDRS («Единая шкала оценки болезни Паркинсона» «Общества с нарушениями движения»), которая оценивает двигательные навыки пациента, улучшились за 24 месяца. В PDQ-39 («Опросник по болезни Паркинсона»), касающемся качества жизни, произошло даже значительное улучшение. Через 24 месяца пациент получает те же лекарства, что и до лечения стволовыми клетками.

Дозировка леводопы была слегка снижена с 904 до 847 мг, что всего лишь на 6% меньше. Однако, поскольку доза обычно должна увеличиваться непрерывно в течение болезни, это довольно замечательный результат. Время «выключения», когда лекарство временно теряет свою эффективность, также относительно короткое — менее 1 часа в день.

Следует иметь в виду, что, по-видимому, состоятельный пациент во многом финансировал исследовательский проект сам. Мотивация может объяснить результаты, особенно по шкале PDQ-39. Еще неизвестно, получат ли ученые средства для последующего исследования. Там лечение большого числа пациентов лучше всего сравнить с терапией-плацебо. Только тогда можно будет оценить важность терапии стволовыми клетками.

Берегите себя и будьте здоровы!

ОСТАВЬТЕ ОТВЕТ

Please enter your comment!
Please enter your name here