Ученые излечили сахарный диабет у мышей с помощью генетически исправленных стволовых клеток человека.

0
21

Американские ученые использовали редактор генома CRISPR-Cas9 для исправления генетического дефекта при синдроме Вольфрама-редкого наследственного заболевания, которое приводит к дефициту инсулина, среди прочего, в стволовых клетках человека. Затем стволовые клетки дифференцировали в бета-клетки и трансплантировали мышам, чьи бета-клетки заранее были разрушены стрептозоцином. Животные были способны вырабатывать инсулин и регулировать уровень сахара в крови, согласно отчету в Science Translational Medicine (2020; 12: eaax9106).

Синдром Вольфрама — это редкое нейродегенеративное заболевание с сахарным диабетом I типа, несахарным диабетом, атрофией зрительного нерва и неврологическими симптомами. Около 300 случаев были описаны во всем мире. Причиной заболевания является единственный генетический дефект в гене WFS1. Это делает пациентов кандидатами на лечение с помощью генного редактора CRISPR-Cas9. Поскольку бета-клетки уже уничтожены, лечение должно проводиться на стволовых клетках, которые впоследствии будут дифференцированы и трансплантированы.

Команде ученых из Медицинской школы Вашингтонского университета в Сент-Луисе / Миссури ранее удалось преобразовать фибробласты из кожи в плюрипотентные стволовые клетки и затем дифференцировать их в бета-клетки. Теперь они исправили генетический дефект в стволовых клетках пациента с синдромом Вольфрама, а затем дифференцировали клетки в бета-клетки, которые вводили мышам, чьи бета-клетки были разрушены ядом стрептозоцина. Генетически исправленные бета-клетки были способны вырабатывать инсулин и лечить сахарный диабет животных.

Вторая группа мышей получила трансплантат бета-клеток, в котором генетический дефект не был исправлен. Эти животные были способны вырабатывать инсулин только в ограниченной степени и вскоре снова стали диабетиками. Пациенты с синдромом Вольфрама сами не получали лечения. Еще неизвестно, принесет ли лечение пользу, поскольку оно может только исправить сахарный диабет, а остальные последствия болезни остаются.

Ученые надеются, что лечение также поможет другим пациентам с генетическим сахарным диабетом. Однако для большинства пациентов дефицит инсулина является результатом аутоиммунного заболевания. Трансплантация бета-клеток, полученных из стволовых клеток, может, вероятно, лишь временно исправить проблему у этих пациентов, поскольку трансплантированные клетки вскоре будут снова распознаваться аутоантителами и разрушаться иммунными клетками.

Берегите себя и будьте здоровы!

Источник © wil/aerzteblatt.de

ОСТАВЬТЕ ОТВЕТ

Please enter your comment!
Please enter your name here